SIFI、シカゴで開催された米国眼科学会年次総会で発表された、アカントアメーバ角膜炎患者を対象としたAKANTIOR®の完了した第3相試験からの詳細な肯定的な結果と新しいデータを報告

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2022 年 10 月 13 日、東部標準時間 03:00

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イタリア、カターニア、2022年10月13日/PRNewswire/ -- イタリアに本社を置く大手国際眼科企業であるSIFI SpA (SIFIまたは「当社」)は本日、肯定的な第3相試験[NCT03274895]からの肯定的な結果の発表を報告しました。アカントアメーバ角膜炎 (「AK」) の治療のための、希少疾病用医薬品である研究中の抗アメーバ性ポリマーである AKANTIOR® (ポリヘキサニド 0.8mg/ml) の投与。 同社はまた、第 3 相試験と比較可能な遡及研究との間接比較の新しいデータも報告した。 この結果は、2022年10月2日にシカゴで開催された2022年米国眼科学会（AAO）年次総会（ジョーンズ・スモーリン講演）で、AKANTIOR®の第3相試験の主任研究者であるジョン・ダート教授によって発表されました。 。 当社は以前、15年以上の研究開発努力を経て、2021年10月に第3相試験で良好なトップライン結果を発表した。

135人の患者を対象とした無作為化、評価者マスク、実薬対照、多施設共同の重要な第3相試験では、AKANTIOR®を投与された患者の84.8%が投与期間中央値4か月以内にアカントアメーバ角膜炎および関連炎症の臨床的解決（医学的治癒）に達したことが示されました。 PHMB 0.2mg/ml + プロパミジン 1.0mg/ml の未承認の組み合わせによる治療と対照群の 88.5% が、事前に定義された非劣性主要評価項目に達しました。

AAOで発表された新しい分析では、ベースラインでの疾患段階、診断の遅れ、コルチコステロイドの使用歴などを含む、リスクおよびその他の潜在的な交絡因子を補正すると、AKANTIORの臨床的解決率が86.7%に上昇することが示された。 ®アーム。 これは、今日の臨床現場で使用されている治療プロトコルに関する227人の患者を対象とした実際のレトロスペクティブ研究（Papa V. British Journal of Opharmology 2020）のサブグループで報告された、未承認治療による治癒率55％と比較するものである。 さらに、AKANTIOR® プロトコールでは、患者の 62% が完全な視力回復を達成しましたが、レトロスペクティブ研究で使用された治療プロトコールでは 28% でした。 同様に、BCVA の視力が 6/18 未満に達した患者の割合は、レトロスペクティブ研究の 47% から AKANTIOR® プロトコールでは 19% に減少しました。

第III相試験で角膜移植が必要となったAKANTIOR®投与患者はわずか3％（66人中2人）でしたが、試験終了後は7.6％（66人中5人）に増加しました。 これは、最近出版された文献で報告されている 25% 以上に匹敵します。

安全性と忍容性のプロファイルは、以前に報告された健康なボランティアを対象とした第 1 相の結果や、AKANTIOR® の投与を受けた患者が 1 名だけ毒性のために治療に失敗したという広範な前臨床および毒性学研究で見られたものと同様でした。

ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン眼科研究所のジョン・ダート教授は、「当社の第3相試験におけるAKANTIOR®の治癒率86.7%は、広く使用されているPHMB 0.2mg/mlとプロパミジン1.0の二剤併用対照治療と同等であった」と述べた。 mg/ml. これらの結果は、私たちが予想していたよりも優れており、最も良い報告の一つです. この改善の多くは、ヨーロッパの6つの研究センターによって開発および評価され、現在利用可能な詳細な投与プロトコルの結果であることが示されました。対照治療法とは異なり、AKANTIOR® は広範な安全性、安定性、および有効性試験を経た単剤療法です。単剤療法としては使いやすく、期待通りに認可されれば、現在の治療法とは異なり広く利用できるようになるでしょう。調剤薬局で製造する必要があるため、治療が頻繁に遅れることになります。」

これらおよび完全な研究結果に基づいて、当社は現在、2023 年に米国食品医薬品局 (FDA) に新薬申請 (NDA) を提出する予定であり、これは以前のガイダンスと一致しています。 さらに、以前発表したように、欧州医薬品庁（EMA）は 2022 年 5 月に当社の AKANTIOR® の販売承認申請（MAA）を検証しました。したがって、当社は、2023 年半ばに欧州委員会による完全な規制上の承認を期待するというガイダンスを維持しています。 一方、以前に発表したように、当社はヨーロッパのいくつかの国で現在実施されている早期アクセス プログラム (EAP) の患者向けに AKANTIOR® を提供します。

科学部門責任者のヴィンチェンツォ・パパ博士は、「これは、15年以上にわたる巨額の投資を必要とした当社の研究開発と複雑な製造および化学の取り組みの集大成である」と述べた。 パパ博士は続けて、「アカントアメーバ角膜炎は人生を変える目の感染症であり、まれであるにもかかわらず、コンタクトレンズ使用者の失明の50％の原因となっています。最後に、最初に承認された薬を米国にもたらす可能性があることで、これについて何かできる可能性があります」と述べた。アカントアメーバ角膜炎の患者。」

SIFI は、中核市場以外でのアウトライセンス契約の可能性を含め、AKANTIOR® の商業化に向けたさまざまなオプションを世界的に評価しています。

第 3 相試験について: これは、無作為化、評価者マスク、実薬対照、多施設共同の重要な第 3 相試験であり、ポリヘキサニド 0.2mg の未承認配合剤の対照群と比較して、AKANTIOR® の有効性、安全性、忍容性を評価するために設計されました。 /ml + プロパミジン 1.0mg/ml、アカントアメーバ角膜炎の治療用 [NCT03274895]。 どちらの治療群も、標準化された 1 日限りの治療プロトコルを使用しました。 主要評価項目は、すべての研究療法の中止後 30 日後および無作為化から 12 か月以内に治癒した患者の割合に基づく、「12 か月の期間にわたる臨床的治癒率」として定義されました。 この試験では135人の患者が無作為に割り付けられ、そのうち69人が治療群に、残りの66人が対照群に無作為に割り付けられた。 患者の平均年齢は 36.5 歳 (15 ～ 73 歳の範囲) でした。 患者の58.2％が女性でした。 127 人の患者が治験薬の投与を受け、独立した検査機関を通じて診断が確認されており、治療意図 (ITT) 集団を構成しています。 主な研究結果は以下のとおりです。

AKANTIOR® について: AKANTIOR® (ポリヘキサニド) は、世界で最初に承認されたアカントアメーバ角膜炎の治療薬になります。 これは、原生動物アカントアメーバの栄養型と嚢胞の両方に作用する抗アメーバ性ポリマーです。 独自の 0.8mg/ml の高用量強度で配合されており、単回用量の容器で単剤療法点眼薬として投与することが可能です。 対照的に、現在使用されているさまざまな無認可または適応外、非標準化の多剤管理アプローチは、多くの場合、調合または輸入が必要な抗菌薬に基づいています。 ポリヘキサニドは、真菌性角膜炎の治療用にも SIFI によって開発されており、その適応症は FDA 希少疾病用医薬品指定も受けています。 AKANTIOR® は現在、早期アクセス プログラム (EAP) を通じて患者に提供されています。

アカントアメーバ角膜炎 (AK) について: AK は、自由生活性アメーバであるアカントアメーバによって引き起こされる、まれで重篤な、人生を変えるような進行性の寄生性角膜感染症です。 患者の視力を守るためには、緊急の医療介入が必要です。 この病気は抵抗性を示し、視力低下、失明、さらには失明につながり、多くの場合、1回または複数回の角膜移植手術が必要になります。 これはあらゆる年齢層の人々に影響を及ぼしますが、そのほとんどが若年または中年のソフトコンタクトレンズ装用者です。 患者は耐え難い痛みと極度の光過敏症を訴えており、症状が治まるまで仕事や通常の生活を送ることはほとんどできません。 アカントアメーバ角膜炎の発生率は近年急速に増加しています。

SIFI について: SIFI は、イタリアに本社を置き、1935 年以来眼科医療に注力している国際的な大手眼科企業です。SIFI は、眼科疾患を持つ患者のための革新的な治療ソリューションを開発、製造、販売しています。 SIFI は研究開発を通じて患者の生活の質の向上に全力で取り組んでおり、イタリア、スペイン、フランス、英国、ルーマニア、メキシコ、トルコに直接拠点を置き、世界 20 か国以上に治療薬を輸出しています。

主な連絡先 AKANTIOR®:Jelle Kleijn AKANTIOR® グローバル責任者+31 615643708[email protected]

主要な科学連絡先:Vincenzo Papa科学部門責任者 AKANTIOR®+39 3453698813[email protected]

ソース SIFI スパ